Huntingtonova nemoc

Nedávná studie naznačuje, že nová genová terapie by mohla zpomalit Huntingtonovu nemoc, i když opatrnost je na místě. Společnost uniQure oznámila, že jednorázová infuze do mozku zpomalila progresi nemoci v malé klinické studii. Přestože tyto výsledky přinášejí naději, nejsou ještě ověřeny a vycházejí pouze z externích srovnání. Studie zahrnovala pouze 12 pacientů ve vyšších dávkách, což komplikuje možnost pevně se opírat o její závěry. Regulátoři budou muset posoudit, zda zvolit rychlejší schválení léčby na základě současných dat nebo vyžadovat další výzkum. Cena léčby by mohla být velmi vysoká, což může omezit její dostupnost.