genová terapie

Nedávná studie naznačuje, že nová genová terapie by mohla zpomalit Huntingtonovu nemoc, i když opatrnost je na místě. Společnost uniQure oznámila, že jednorázová infuze do mozku zpomalila progresi nemoci v malé klinické studii. Přestože tyto výsledky přinášejí naději, nejsou ještě ověřeny a vycházejí pouze z externích srovnání. Studie zahrnovala pouze 12 pacientů ve vyšších dávkách, což komplikuje možnost pevně se opírat o její závěry. Regulátoři budou muset posoudit, zda zvolit rychlejší schválení léčby na základě současných dat nebo vyžadovat další výzkum. Cena léčby by mohla být velmi vysoká, což může omezit její dostupnost.

Výzkumníci ve Spojeném království úspěšně otestovali genovou terapii AMT-130, která může zpomalit progresi Huntingtonovy choroby až o 75 % během tří let. Tato terapie výrazně redukuje biomarker neurodegenerace v mozkomíšním moku. Pokud se výsledky potvrdí, může se stát první licencovanou léčbou zpomalující tuto smrtelnou poruchu. Huntingtonova nemoc je způsobena genetickou vadou, která ničí neurony a omezuje tělesné funkce. Jediná dávka AMT-130 by mohla mít celoživotní účinek. Testování probíhá i v USA a Evropě, přičemž schválení léčby se očekává v roce 2026.