Experimentální léčba CTX310 využívá technologii CRISPR k trvalé úpravě genu v jaterních buňkách, která napodobuje přirozenou variantu spojenou s nižší hladinou cholesterolu. V první studii dostalo infuzi 15 pacientů se závažnými poruchami tuků v krvi, u nichž nezabírala běžná léčba. U čtyř lidí s nejvyšší dávkou klesla po roce hladina proteinu ANGPTL3 v průměru o 78,6 procenta, LDL cholesterol o 52,5 procenta a triglyceridy o 47,8 procenta. Jeden účastník během sledování zemřel, vyšetřovatelé však úmrtí nespojili s terapií; u ostatních nebyly hlášeny nové vážné nežádoucí účinky. Výsledky jsou předběžné kvůli malému počtu pacientů a pokračuje další fáze zkoušení.
- Pro vkládání komentářů se musíte přihlásit